随着BioNTech和Moderna的新冠病毒mRNA疫苗的成功研发，用于递送疫苗mRNA的脂质体纳米颗粒(LNPs)突然进入了业界瞩目中心，成为药物递送系统的明星。LNPs脂质体纳米颗粒通常由磷脂、胆固醇、聚乙二醇(PEG)耦联脂质和可电离的阳离子脂质组成，以实现三种主要功能：(1)在LNP与核酸的包装过程中，酸性pH值下质子化的叔胺脂质头部促进其与带负电荷的核酸结合；(2)在体内生理的pH条件下，保证颗粒表面净电荷为中性，从而减少免疫反应清除，并延长循环时间；(3)LNPs被细胞摄取后接近酸性环境的内体/溶酶体，正电荷脂质促进其在细胞内的破裂和内容物有效释放。随着LNPs在mRNA疫苗成药中的成功，药物研发者意识到，这项技术不仅可以用于mRNA疫苗，也必将在基因治疗等其他核酸药物递送中发挥重大的作用。
▲LNPs：Lipid Nanoparticles
上周，Genevant Sciences公司宣布获得武田制药（Takeda）一项里程碑框架的合作协议。武田制药未来将向Genevant Sciences支付高达3.3亿美元的前期和里程碑付款，从而获得Genevant的LNPs技术的开发和商业化，用于开发肝脏疾病的非病毒载体基因疗法。Genevant的LNPs递送系统之前曾经被批准用于递送RNAi疗法，是市场上比较成熟的LNPs方案提供者。
双方表示，Genevant的LNPs系统将首先被用于递送非病毒载体的基因治疗药物，通过靶向肝星状细胞来治疗肝纤维化。这项疗法如果成功，将成为肝纤维化疾病治疗的一项重大进展。源道隆医学观察将持续关注核酸药物递送技术的发展。
